System off-label oznacza poza wskazaniem. Leki off-label są zatem farmaceutykami wykorzystywanymi inaczej niż wskazano to w charakterystyce produktu leczniczego. Dotyczy to dawkowania leku, drogi podania leku bądź zmiany wskazania zastosowania konkretnego leku. Oznacza to, że lek, który w swojej charakterystyce dedykowany jest, na przykład chorobie skórnej, wykorzystany zostaje w leczeniu schorzeń dotykających obszar jamy ustnej.

Dentysta może zalecić zastosowanie leków off-label, o ile uzna, że zgodnie z aktualną wiedzą medyczną, w odniesieniu do dostępnych metod i środków, które mogą okazać się pomocne w leczeniu choroby u konkretnego pacjenta i w konkretnej sytuacji, a także zgodnie z zasadami etyki zawodowej i w oparciu o własne doświadczenie konkretny lek może pacjentowi pomóc. Najpierw jednak należy wyczerpać drogę leczenia dostępnymi lekami zgodnie ze wskazaniem, a pacjent musi zostać poinformowany i wyrazić świadomą zgodę na zastosowanie tego typu rozwiązania terapeutycznego. Potencjalna terapia musi zostać zaś wybrana w oparciu o aktualną wiedzę medyczną bazującą na wynikach prac naukowych z baz medycznych.

Warto jeszcze zwrócić uwagę na fakt, że ponieważ refundacja odnosi się do zastosowania leku w oparciu o jego charakterystykę produktową, dlatego wykorzystanie lekarstwa poza jego oficjalnym wskazaniem może skutkować utratą refundacji.